Исследователи из НИИ Фармакологии живых систем НИУ «БелГУ» провели успешные испытания препарата на основе аденоассоциированного вирусного вектора.
Как сообщили Минобрнауки РФ «Известиям», он предназначен для лечения дисферлинопатий – редких мышечных дистрофий, вызывающих слабость и атрофию мышц вплоть до инвалидности.
Дисферлинопатии встречаются у семи из миллиона новорождённых. Диагноз поставить сложно – болезнь начинается незаметно и медленно прогрессирует.
В состав препарата, созданного на основе аденоассоциированного вируса, входит оптимизированная ДНК гена дисферлина, которая работает с мышечной тканью. Это позволило усилить выработку дисферлина, а также избавиться от недостатков аналогичных препаратов, включая их противопоказания, рассказал профессор кафедры фармакологии и клинической фармакологии медицинского института НИУ «БелГУ», доктор медицинских наук Михаил Корокин.
Во время испытаний препарата учёные заметили улучшение физической активности у мышей с дефицитом дисферлина. Это подтверждает, что препарат стимулирует выработку белка и может стать основой для эффективного лечения патологии.